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基因治疗版

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版块介绍: 本版是发布和讨论全球基因研究治疗视网膜退化疾病的板块。

版主: 风之子, chinatiger

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		Nanoscope 获得 FDA RMAT 和五项 EMA 孤儿药资格认定，加强 MCO-010 的全球监管途径	雪山飞狐 *2025-9-3*	1/1198	罗兰德尼奥 2025-9-3 09:15
		上海市第一人民医院完成全球首例成人AIPL1基因治疗给药	雪山飞狐 *2025-8-22*	0/1174	雪山飞狐 2025-8-22 13:50
		Opus Genetics宣布FDA批准基因治疗候选药物OPGx-BEST1的IND申请	雪山飞狐 *2025-8-19*	0/1299	雪山飞狐 2025-8-19 08:37
		问答：David Liao 博士介绍 MCO-010 治疗 RP 的疗效和安全性	雪山飞狐 *2025-8-18*	0/1404	雪山飞狐 2025-8-18 08:34
		Nanoscope 宣布发表STARLIGHT 2期研究	雪山飞狐 *2025-8-15*	0/1398	雪山飞狐 2025-8-15 08:27
		三年内获得三项 BLA：Ocugen 看好眼部疾病基因疗法的潜力	雪山飞狐 *2025-8-6*	0/1427	雪山飞狐 2025-8-6 08:30
		那不勒斯：一名 38 岁的男子通过创新基因疗法恢复了视力，这在世界上尚属首次	雪山飞狐 *2025-7-30*	0/1429	雪山飞狐 2025-7-30 08:32
		Nanoscope Therapeutics发布专有宽带和快速多特性Opsin技术的作用机制细节	雪山飞狐 *2025-7-23*	0/1370	雪山飞狐 2025-7-23 08:18
		Aaron Nagiel 博士获得 470 万美元资助以推进新的视网膜基因疗法	雪山飞狐 *2025-7-22*	0/1367	雪山飞狐 2025-7-22 08:19
		Nanoscope Therapeutics 开始向 FDA 滚动提交 MCO-010 的生物制品许可申请	雪山飞狐 *2025-7-15*	0/1755	雪山飞狐 2025-7-15 08:15
		FDA创新性批准 Atsena基因治疗XLRS 无缝1/2/3 期临床试验	雪山飞狐 *2025-7-10*	0/1519	雪山飞狐 2025-7-10 08:19
		Opus Genetics 获的抗盲基金会200万美元资金开发OPGx-MERTK 基因疗法	雪山飞狐 *2025-6-24*	0/1636	雪山飞狐 2025-6-24 09:01
		Ocugen公司宣布FDA批准其OCU410ST治疗Stargardt病2/3期临床试验	雪山飞狐 *2025-6-17*	0/1794	雪山飞狐 2025-6-17 08:20
		SpliceBio 获得 1.35 亿美元融资，用于推进 Stargardt 病的基因治疗	雪山飞狐 *2025-6-13*	0/1573	雪山飞狐 2025-6-13 08:29
		视网膜研究界敦促强生公司为其XLRP基因疗法申请监管部门批准	雪山飞狐 *2025-6-7*	0/1626	雪山飞狐 2025-6-7 08:47
		与 Ocugen 首席运营官 Huma Qamar 博士的对话	雪山飞狐 *2025-5-28*	0/1850	雪山飞狐 2025-5-28 08:30
		科学家开发了四种新型启动子，以解决基因治疗晚期遗传性视网膜疾病的难题	雪山飞狐 *2025-5-23*	0/1871	雪山飞狐 2025-5-23 08:35
		Atsena Therapeutics 宣布基因疗法治疗 X 连锁视网膜劈裂症 I/II 期结果	雪山飞狐 *2025-5-20*	0/1913	雪山飞狐 2025-5-20 08:19
		ARVO 2025 ：强生 XLRP 基因疗法在 3 期临床试验中未达到主要终点	雪山飞狐 *2025-5-16*	0/2051	雪山飞狐 2025-5-16 08:32
		ARVO 2025 ：PYC 报告其针对 PRPF31突变的 RNA 疗法令人鼓舞的 1/2 期临床试验结果	雪山飞狐 *2025-5-14*	0/1710	雪山飞狐 2025-5-14 08:15
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