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标题: Atsena Stargardt病新药 ATSN-401 亮相：搭载新型 AAV 载体，破解黄斑区给药难题 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:38 标题: Atsena Stargardt病新药 ATSN-401 亮相：搭载新型 AAV 载体，破解黄斑区给药难题

2026年7月10日    美国讯
   Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于逆转和预防遗传性视网膜疾病所致的失明。今日宣布，已选定ATSN-401作为其主要临床候选药物。ATSN-401是一种潜在的同类最佳基因疗法，用于治疗最常见的遗传性黄斑营养不良症——Stargardt病（STGD）。Atsena目前正在推进ATSN-401的IND申报研究。

   Atsena首席执行官Patrick Ritschel表示：“对于患有Stargardt病的患者而言，目前尚无获批疗法能够针对其根本病因，我们相信ATSN-401有望改变这一现状，该项目依托两项专有技术：一是我们横向扩散型衣壳AAV.SPR，目前正处于XLRS的关键性3期临床试验阶段；二是我们的双载体DNA重组平台，该平台已在我们的ATSN-301 USH1B项目中实现了灵长类视网膜中高于野生型的基因表达。随着我们的XLRS和LCA1项目进入后期临床开发阶段，以及我们针对USH1B和Stargardt病的在研候选药物也正朝着临床方向推进，我们相信Atsena已做好充分准备，实现持续增长。”

   Atsena首席科学官Shannon Boye博士表示：“我们的临床候选药物ATSN-401在小鼠和灵长类动物模型中，均在表达、疗效和安全性方面表现出色，我们观察到ABCA4表达强劲且定位准确，在耐受剂量下双视黄醇水平显著降低，并且AAV.SPR的扩散行为证实衣壳能够从周边注射部位到达视网膜中央。最后一点对Stargardt病患者至关重要：避免在营养不良的黄斑区域注射药物不仅方便手术，而且具有潜在的安全优势，我们相信这将是ATSN-401的重要差异化优势。”

   Stargardt病是最常见的遗传性黄斑营养不良症，在美国、加拿大和欧盟约有6万名患者。该病由ABCA4基因突变引起，该基因编码一种在感光细胞中表达的转运蛋白。功能性ABCA4的缺失会导致有毒的双视黄醇化合物在视网膜色素上皮（RPE）中积聚，进而导致感光细胞和RPE细胞进行性死亡，最终造成双眼中心视力丧失，这种情况通常在生命的前十年开始出现。目前尚无针对该病根本遗传病因的获批疗法。

   ATSN-401旨在将全长、功能性的ABCA4递送至视网膜中央的光感受器。由于ABCA4编码序列的长度超过了单个腺相关病毒（AAV）载体的容量，Atsena专有的双载体DNA重组平台将该基因拆分到两个载体中；共转导后，这两个载体在DNA水平上重组，产生全长ABCA4 mRNA和蛋白质，从而直接靶向双视黄醇积累的根本原因。ATSN-401还采用了Atsena的AAV.SPR横向扩散衣壳，该衣壳在正在进行的评估ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I/II/III期LIGHTHOUSE临床试验中，已在人体受试者中展现出其独特的横向扩散能力。 AAV.SPR 能够扩散至视网膜中央区域，覆盖整个视网膜中心并转导感光细胞，从而使视网膜专家无需像使用传统衣壳那样，对营养不良的黄斑区域附近注射药物。在小鼠和非人灵长类动物模型中的临床前研究表明， AAV.SPR 可实现稳定且定位精准的 ABCA4 表达、减少双视黄醇积累，并具备良好的安全性，这些结果均支持了该项目成为同类最佳疗法的潜力。

关于 Atsena Therapeutics

   Atsena是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一流的疗法，以逆转或预防遗传性视网膜疾病（IRD）导致的失明。公司的主导项目ATSN-201正在一项针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的关键性临床试验中进行评估。其研发管线还包括针对Usher综合征1B型、Stargardt病以及其他三个未公开IRD靶点的基因治疗项目，以及针对Leber先天性黑蒙1型（LCA1）的ATSN-101，该药物目前正与日本新药株式会社（Nippon Shinyaku Co., Ltd.）合作推进后期研发。Atsena由眼科基因治疗领域的先驱创立，并由一支经验丰富的团队领导，致力于满足视力丧失患者的需求。欲了解更多信息，请访问atsenatx.com。

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