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标题: ASRS 2026：MCO-010 光遗传疗法让视网膜色素变性患者视力提升 3 行，疗效持续 3 年 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-7-21 08:36 标题: ASRS 2026：MCO-010 光遗传疗法让视网膜色素变性患者视力提升 3 行，疗效持续 3 年

2026年7月21日    美国讯

根据在 REMAIN 随访中公布的来自 2b/3 期 RESTORE (NCT04945772) 试验的数据，一种与疾病无关的光遗传疗法（sonpiretigene isteparvovec；Nanoscope Therapeutics）在视网膜色素变性 (RP) 导致严重视力丧失的患者中，3 年内产生了持久且具有临床意义的视力改善。在2026年美国视网膜专家协会（ASRS）年会上，来自联合视网膜顾问中心的本杰明·巴卡尔博士报告了研究结果。

MCO-010 通过单次玻璃体内注射腺相关病毒 (AAV2) 载体，递送多特征视蛋白基因。该疗法能够靶向转导功能完整的双极细胞，使其表达光敏视蛋白并对光做出反应，从而在光感受器丢失的情况下依然发挥作用。在 RESTORE 研究中，27 名患者分别接受了高剂量（1.2E11 gc/眼）、低剂量（0.9E11 gc/眼）或安慰剂治疗。在第 52 周和第 76 周的终点，与安慰剂组相比，两种剂量组的最佳矫正视力 (BCVA) 均有统计学意义上的显著改善，在弗莱堡视力测试中提高了约三行（高剂量组在第 76 周时P = .001）。

疗效持久性与疗效预测因素
   在第152周（约3年）时，治疗组的平均最佳矫正视力（BCVA）增益分别为0.264 ± 0.112 LogMAR（高剂量组）和0.453 ± 0.140 LogMAR（低剂量组），维持了主要终点观察到的约3行ETDRS视力表视力改善。在整个队列中，共检测到15种不同的基因突变，且突变类型与预后无关——这支持了一种与基因无关的机制。更好的基线BCVA和眼底自发荧光成像中更高的MCO-010表达与视力改善呈正相关。患者还描述了功能方面的改善，例如能够识别餐桌上的餐具和盘子，以及能够察觉附近行驶的车辆。

安全与前景
   MCO-010耐受性良好，仅出现轻度至中度可治疗的炎症反应，且未发生与治疗相关的严重不良事件。Bakall将该疗法定位为晚期视网膜色素变性（RP）患者的持久治疗选择，用他的话说，这些患者“被告知无药可医”，但他同时告诫也不要过度承诺。他指出，该疗法的应用领域正在不断拓展——从十年前仅有的一项遗传性视网膜疾病试验，发展到如今的60多项——并指出其未来可能应用于Stargardt病和晚期年龄相关性黄斑变性。目前，MCO-010用于治疗RP的生物制品许可申请正在进行中。

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