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标题: OCU400 广谱疗法：视网膜色素变性患者的临床试验亲历 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 09:04 标题: OCU400 广谱疗法：视网膜色素变性患者的临床试验亲历

本文转自美国抗盲基金会报道的Ocugen 公司广谱疗法OCU400治疗视网膜色素变性患者的亲身经历

在与视网膜色素变性（RP）导致的视力丧失抗争数十年后，曼尼·费尔南德斯成为首批参与临床试验并接受实验性基因疗法的患者之一。这次经历不仅恢复了他部分周边视力，也重燃了他对未来的希望，并激励他去鼓励其他人考虑参与临床试验。

曼尼·费尔南德斯一生大部分时间都在向前迈进，从不过多考虑未来。他和妻子格里塞尔在迈阿密安家落户，养育了两个孩子，在邮局工作了近四十年。家里也总是摆满了各种各样的手工活——木工、房屋翻修，甚至还为他和妻子喜爱的数百株兰花搭建了一个凉棚。

然而，日常生活变得越来越令人沮丧。曼尼首先注意到自己的夜视能力出现了显著变化，开车也变得异常艰难。随着视野逐渐缩小，这种影响越来越难以忽视。直到四十多岁，曼尼才得知夜间驾驶变得如此困难的原因——他被诊断出患有视网膜色素变性（RP）。虽然这个消息令人难以接受，但也并非完全出乎意料。那时，曼尼已经开始拼凑起一段从未被公开提及的家族病史。他的弟弟米格尔几年前就出现了类似的症状。曼尼记得父亲晚年也饱受视力下降的困扰，他还听过其他亲戚讲述他们可能也患有这种疾病的故事。当他把这些线索串联起来时，他意识到视网膜色素变性不仅仅是他个人经历的一部分，它已经悄然影响了他们家族几代人的命运。

曼尼说：“那时候从来没人谈论过治疗方法，也没人谈论过这病。你只能学会与它共存。”

上班时，他曾因为视野有缺损，径直撞上了邮局里一根空荡荡的支撑柱。

曼尼回忆道“那时候你才会真正意识到这一点，你会开始想，‘我的生命正在走向终结。’”

尽管如此，曼尼仍然坚持独立生活，并尽力适应各种变化。他的妻子成了他可靠的向导，两人一起走路时，妻子会轻轻地握住他的手，提醒他注意台阶或路沿；朋友们也会在需要时伸出援手。曼尼还学会了使用盲杖和强光手电筒，尤其是在外出时。

曼尼说：“直到视力开始下降，你才会意识到视力有多么重要，当你失去视力时，你就只能依赖其他人。”

即使在适应视网膜色素变性（RP）生活的过程中，曼尼也从未失去对科研的热情。多年来，他一直积极参与科研项目，因为他相信，参与科研是帮助子孙后代（包括他的子女和孙辈）的一种方式。

一个电话改变了一切。当地一家医院的临床试验协调员打电话来找曼尼的弟弟米格尔，询问一项新的临床试验。曼尼接起电话，告诉她米格尔的情况，并说自己也有同样的疾病。

曼尼回忆道：“当她说‘试验’的时候，我的心弦立刻被拨动了。我说，‘我需要参与。让我加入。’”

这项由Ocugen公司赞助的临床试验涉及一种针对视网膜色素变性的实验性基因疗法。曼尼接受了一系列严格的测试以符合入选条件，包括血液检查、在黑暗环境中进行的障碍训练，以及旨在精确评估其剩余视力的详细影像检查。最终，他被选中参加这项试验。

风险很高，曼尼将成为接受这种治疗的第三人。

曼尼说：“当然会紧张，他们要把针头插进你的眼睛里。而且这是这种疗法首次在人体上进行。”最终，希望战胜了恐惧。

曼尼说：“不冒险，就什么也得不到，如果我的决定能帮助到哪怕一个人，那就值得了。”

手术后，曼尼起初并没有感觉到任何变化。亲朋好友不断询问他的视力是否有所改善，但进展缓慢。直到一天下午，他下班回家途中，发生了一件事，让他突然停下了脚步。

阳光照在他的左脸上，这时他突然注意到平时看不见的地方有动静。

曼尼回忆道：“我当时以为是只鸟，后来才意识到那是一辆车。”

多年来，曼尼第一次体验到他以为再也不会体验到的事情：他能感觉到自己余光中的一部分在移动，这种感觉让他难以自持。

曼尼说：“我放慢了速度，因为我简直不敢相信，人们不明白这对像我这样的人来说有多重要。哪怕只是多打开一点视野，对我来说都意义非凡。我无法用语言来形容。”

曼尼说，如今，手术带给他的不仅仅是视力改善，更是重燃的希望。

曼尼说：“这打开了我的眼界，”“它让我对生活有了另一种看法。”

他由衷感谢致力于推进致盲疾病治疗的研究人员、临床医生和相关机构。他特别感谢“抗盲基金会”（Foundation Fighting Blindness），该基金会在患者及其家人常常感到孤立无援的当下，帮助患者获取信息、参与研究并融入强大的社群。他也感谢像Ocugen这样的公司，致力于研发带来希望的治疗方法。

曼尼说：“对于像我这样的人来说，对抗盲基金会非常重要，如果没有这个基金会，我根本不会知道这么多事情。”

曼尼现在会公开分享自己的经历，与其他正在考虑参加临床试验的人交流。他甚至还和另一位起初对试验犹豫不决的男士谈过。听了曼尼的故事后，这位男士最终决定自己也参与这项研究。

后来，他含泪打电话给曼尼表示感谢。

曼尼说：“我们俩都哭了，他跟我说谢谢，因为我让他相信了希望。”

如今已年过七旬的曼尼依然展望未来。他希望最终也能接受另一只眼睛的治疗，并对未来充满乐观，不仅对他自己，也对子孙后代抱有希望。

曼尼说：“对于今天听到这个诊断结果的家庭来说，他们不必再害怕了，现在有了希望。有研究人员、公司、组织和个人每天都在努力帮助我们。”

对于曼尼来说，这份希望已经改变了他的人生。

曼尼说：“我又能看见东西了，哪怕只是一点点。但这对我来说意义非凡。”

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