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标题: 韩国协会会长创办奇点生物，以通用型视网膜祖细胞疗法与外泌体疗法点亮患者新希望 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-9-1 13:08 标题: 韩国协会会长创办奇点生物，以通用型视网膜祖细胞疗法与外泌体疗法点亮患者新希望

患者即创始人：韩国遗传性视网膜病变协会会长创办奇点生物，以通用型视网膜祖细胞疗法与外泌体疗法点亮患者新希望

2026年9月1日

   一位视力正在逐渐丧失的患者，正亲自投身于治疗自身疾病的新药研发。奇点生物科技公司（Singularity Biotech）首席执行官崔正南（Choi Jung-nam）本人就是一位遗传性视网膜疾病患者。他将自己在领导韩国遗传性视网膜病变协会。近20年间积累的患者网络，全面投入到了新药研发中，目标是开发一种不依赖于特定致病基因的通用疗法。

   奇点生物科技公司研究总监金炳洙于14日在首尔大学医院医学研究创新中心举行的“2026年第七届BCC：生物健康创新竞赛暨大会”上发表了演讲。本次大会由未来医学研究基金会主办。

金炳洙表示：“大多数遗传性视网膜疾病患者几乎没有治疗选择。”他补充道：“我们的研发出发点，正是为了开发一种不依赖于特定致病基因的通用疗法。”

   他进一步强调：“对于一家初创公司而言，在短时间内建立起2000人的庞大患者群体，是一项难以企及的宝贵资产。”他还指出：“我们将把患者的基因信息与疾病模型类器官相结合，以便其他研究机构和制药公司能够利用这些资源进行新药研发。”

   奇点生物科技公司致力于通用细胞疗法、外泌体疗法以及以视网膜类器官为核心的疾病模型类器官业务。鉴于新药研发周期漫长，公司的战略是在并行运营短期盈利业务的同时，将患者群体和类器官技术转化为用于新药研发的长期资产。

保护“感光细胞”，而非逐一靶向344个致病基因
   遗传性视网膜疾病是一组由基因突变引起视网膜结构或功能异常，进而导致视力丧失的疾病。目前已知的致病基因超过344个。截至2020年，韩国约有13,800名登记在册的患者，若将未确诊患者计算在内，估计总人数约为20,000人。

   问题在于致病基因高度多样化。目前已上市的代表性基因疗法Luxturna，仅用于治疗与RPE65双等位基因突变相关的视网膜病变患者。

   与逐个靶向致病基因的策略不同，奇点生物科技公司专注于预防感光细胞的退化——这是许多遗传性视网膜变性疾病中的共同病理特征。感光细胞是视网膜的关键细胞，负责感知光线并将其转化为视觉信号。

   金炳洙总监解释说：“无论致病基因是什么，随着感光细胞的死亡，最终都会导致失明。”他补充道：“如果我们能够保护感光细胞并维持其功能，那么无论致病基因是什么，都能找到解决问题的办法。”

   该公司正在开发一种细胞疗法，通过将临床级诱导多能干细胞（iPSCs）分化为视网膜类器官，并从中分离出视网膜祖细胞来实现。该疗法利用类器官作为稳定的视网膜祖细胞来源，而非直接移植类器官本身。

   给药途径为玻璃体内注射。该策略基于以下事实：与视网膜下注射相比，玻璃体内注射操作更简便，且有利于重复给药。

从光感受器保护到外泌体扩增：通过旁分泌机制实现商业化

   将视网膜祖细胞注射到视网膜色素变性动物模型中后，研究证实了光感受器细胞得到了保护，视网膜外核层厚度得以维持。视网膜电图也观察到了功能改善的迹象。金炳洙总监宣布，与对照组相比，视觉行为学测试结果显示改善超过80%。

   该疗法的核心治疗机制是旁分泌效应。这项技术利用视网膜祖细胞分泌神经营养因子（如BDNF、GDNF、CNTF、HGF和FGF）以及外泌体，来保护周围的感光细胞。

   金炳洙总监表示：“该治疗机制利用视网膜祖细胞分泌神经营养因子和外泌体，来挽救濒死的感光细胞。”

奇点生物科技公司也在将细胞分泌的外泌体拓展为一个独立的治疗平台。将视网膜类器官来源的外泌体应用于视网膜变性动物模型后，感光细胞死亡减少，同时外核厚度和感光细胞相关标志物得以保留。

鉴于外泌体在遗传性视网膜疾病中的疗效持续时间短于细胞疗法，其适应症正在扩展到其他眼部疾病，例如青光眼和角膜损伤。眼药水和兽用制剂也被确定为商业化目标。

该公司还在开发一种名为“HyalGene”的带正电荷透明质酸平台，旨在延长外泌体的局部滞留时间。其开发目标是增强外泌体与带负电荷的细胞表面的结合亲和力，从而使外泌体在靶位停留更长时间。HyalGene正与化妆品原料和眼药水等短期盈利业务相结合。

金炳洙总监强调：“细胞疗法需要很长时间才能产生收益。要全面开发一种疗法，公司首先必须实现可持续发展。因此，我们正在同步构建能够产生短期收益的商业模式。”

将20年的患者网络与2000人队列相连接

   首席执行官崔正南长期建立的患者网络，已成为新药开发的另一项重要资产。

   通过将奇点生物科技公司自身约1400名成员的患者网络与三星首尔医院约600名成员的患者网络相结合，公司建立了一个共计2000人的遗传性视网膜疾病队列。基于此，公司正在利用全外显子组测序（WES）、疾病自然史和电子病历（EMR）数据开展研究。

在此基础上，公司正在针对EYS、USH2A、PDE6B、RPE65和RS1等致病基因，构建患者来源的诱导多能干细胞（iPSCs）和疾病模型视网膜类器官。这些疾病模型将用于评估基因疗法和候选新药，公司计划将其提供给研究机构和制药公司，用于新药研发。

业务路线图也分阶段构建。金炳洙总监表示：“短期内，我们将通过分销HyalGene和类器官来建立收入基础；中期，我们将推进基于队列的数据平台的技术转让。”他补充道：“长期目标是开展临床试验，并将这项技术应用于通用视网膜祖细胞疗法。”

   以上就是奇点生物科技公司的业务战略。目前，奇点生物科技公司已与Samil Pharm、三星首尔医院、ENcell、Ipcell、Organoid Science等公司建立了战略合作伙伴关系。

http://www.krps.or.kr/bbs_new/news01_read.asp?idx=1050

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