2026年4月17日 英国 伦敦 讯
MeiraGTx Holdings plc 是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，今日宣布已与强生公司 (Johnson & Johnson, J&J) 签署资产购买协议，收购用于治疗 XLRP 的 bota-vec 的所有权益。
MeiraGTx 总裁兼首席执行官 Alexandria Forbes 博士表示：“我们非常高兴能重新获得用于治疗 XLRP 的 bota-vec。这是一个独特的机会，让我们能在这一开发阶段获得这项资产，其数据支持为患者带来显著益处，且XLRP目前尚无替代疗法。许多患者都在等待这种改变生命的疗法，并希望尽快获得批准。”
Forbes 博士继续说道：“我们对 AAV-RPGR 非常熟悉，自 1 期临床试验以来就与强生公司合作开发该项目。重要的是，从监管 CMC（化学、制造和控制）角度来看，作为产品的商业制造商，我们已完成 PPQ（工艺性能确认），并拥有向全球监管机构申报的 CMC 数据资料。我们计划尽快在美国、欧盟和日本启动 BLA（生物制品许可申请）和 MAA（上市许可申请）的申报工作。”
抗盲基金会 (Foundation Fighting Blindness) 首席执行官 Jason Menzo 说道：“对于患有 X 连锁视网膜色素变性的患者来说，对治疗选择的需求是明确且紧迫的。bota-vec 的 LUMEOS 3 期研究数据，无论是客观指标还是患者报告的结果，都表明视力有了切实的改善。我们的重点是推进对患者重要的安全有效疗法，我们很高兴能与 MeiraGTx 和监管机构合作，将这种潜在疗法带给全球的 XLRP 患者群体。”
麻省眼耳医院 (Mass Eye and Ear) 遗传性视网膜疾病临床试验主任、Rachel Huckfeldt 博士说道：“X 连锁视网膜色素变性患者存在明确的未满足需求。3 期试验证明了在多个结果指标上都有显著改善，例如低亮度视力敏锐度提高了 10 个和 15 个字母。许多参与者都能从日常生活中举出例子，说明这些改善带来的实际影响。这些结果为 XLRP 患者带来了希望，值得监管机构进一步考虑。”
遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者群体较为集中，美国、欧盟和日本的 40-50 个卓越中心照顾了约 80% 的 IRD 患者。自 2015 年 MeiraGTx 与伦敦大学学院 (UCL) 和摩尔菲尔兹眼科医院 (Moorfields Eye Hospital) 合作成立以来，MeiraGTx 与这些领先机构的大多数顶尖专家 (KOL) 保持着密切关系，其中 32 个机构参与了 bota-vec 的 3 期 LUMEOS 研究。自 LUMEOS 3 期数据发布以来，MeiraGTx 听到了众多研究者关于 bota-vec 为大量参与研究的患者带来临床显著益处的反馈，在视觉方面的三个领域均展示了前所未有的改善。全球的研究者都热切支持申报 bota-vec 的监管批准，以便让今天在诊所中等待这种潜在改变生命疗法的患者获得治疗。
在重新获得 bota-vec 的同时，MeiraGTx 计划迅速在美国和欧盟申请批准，目标是在 2027 年上市。
bota-vec 资产购买条款
MeiraGTx 将向强生公司支付 2500 万美元的预付款，并支付一笔与美国批准及 bota-vec 治疗 XLRP 的美国销售业绩挂钩的一次性监管和商业里程碑付款，以及从 2029 年年中开始对全球净销售额支付高两位数的特许权使用费。
bota-vec 用于治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP)
XLRP 是一种罕见的遗传性视网膜疾病，早期发病并进行性退化，通常在 30 岁左右完全失明。目前尚无治疗选择。美国和欧盟有超过 20,000 名 XLRP-RPGR 患者。LUMEOS 3 期研究是一项全球随机研究 (n=95)。所有患者均接受了双眼治疗。bota-vec 治疗 XLRP 的 3 期 LUMEOS 试验数据在 2025 年抗盲基金会视网膜治疗创新峰会上发表。在峰会上发布令人信服的 3 期数据后，抗盲基金会向强生公司发出公开信，强烈支持该 XLRP 治疗方案的申报和最终批准，并表示它对许多接受治疗的患者有显著益处。
3 期 LUMEOS 研究数据
详细数据请点击以下链接：
https://investors.meiragtx.com/n ... sparoparvovec-bota/ |
