2026年4月2日 美国宾夕法尼亚讯
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞治疗及疫苗的生物技术公司。今天宣布，针对所有 Stargardt 病（ABCA4相关视网膜病变）开发的修饰基因疗法候选药物 OCU410ST（AAV5-hRORA）的 2/3 期 GARDian3 关键性确证性临床试验已提前成功完成给药。
Ocugen公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“这项关键性试验的入组里程碑凸显了我们团队在为包括Stargardt病在内的多种ABCA4相关基因突变患者带来变革性疗法方面取得的巨大进展，该试验的高效快速推进体现了研究人员和患者的积极参与。这增强了我们对OCU410ST的信心，它有望成为所有Stargardt 病患者的一次性治疗方案，帮助他们摆脱失明的困扰，因为目前尚无获批疗法。”
Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士表示：“我对GARDian3注册临床试验的积极反响和快速入组感到鼓舞。该试验旨在治疗Stargardt病，这是一种严重的儿童期发病视网膜疾病，在美国和欧洲约有10万名患者，我们的试验涵盖了从儿童到成人的各个年龄段，以及从早期到晚期的各个阶段，旨在满足亟待解决的重大医疗需求。”
佛罗里达州玻璃体视网膜协会（Vitreo Retinal Associates）的克里斯汀·凯（Christine Kay）医学博士说道：“作为一名视网膜专科医生，我亲眼目睹了Stargardt 病的自然病程如何导致萎缩性病变持续扩大，中心视力逐渐丧失，而且往往发生在年轻患者身上，像OCU410ST这样的一次性视网膜下基因疗法，能够在疾病早期阶段进行干预，有可能减缓病变生长，长期保护视力，并在造成不可逆损伤之前挽救视力。这代表着一种令人振奋且亟需的转变，即从被动地等待患者病情恶化转变为主动地改变疾病进程。”
GARDian3 是一项多中心、随机、双盲、关键性 II/III 期确证性研究，旨在评估 OCU410ST 治疗所有 Stargardt 病突变患者的疗效和安全性。OCU410ST 采用单次视网膜下注射给药，利用 Ocugen 基于 AAV5 的修饰基因治疗平台，在视网膜中实现 hRORA 的持久表达，以期减缓或阻止进行性黄斑变性并保护视觉功能。
这项 II/III 期研究纳入了 63 名确诊为 Stargardt 病的患者。随机分配至治疗组的受试者在视力较差的眼接受单次视网膜下注射 OCU410ST（3 × 10¹⁰个载体基因组/眼），而未治疗的对照组则未接受任何治疗。该试验的主要目的是评估 12 个月时萎缩性病灶的缩小情况。关键次要终点包括与对照组相比，最佳矫正视力 (BCVA) 和低亮度视力 (LLVA) 的改善情况。观察性终点包括与视觉功能相关的椭圆体区 (EZ) 的保留情况。尽管由于该疾病的自然病程，在 12 个月内通过视力来证明功能获益可能具有挑战性，但人们认为 EZ 的保留情况将作为治疗获益的一个有意义的早期指标。
中期分析将于2026年第三季度进行，届时将有24名受试者完成OCU410ST治疗后8个月的随访。一年随访数据将用于支持公司计划中的生物制品许可申请（BLA）。
OCU410ST 具有良好的安全性和耐受性，没有发生严重不良事件或特别值得关注的不良事件，包括缺血性视神经病变、血管炎、眼内炎症、眼内炎或脉络膜新生血管。
OCU410ST 的 II/III 期关键性确证试验是 Ocugen 的第二个后期临床项目。Ocugen 计划于 2027 年年中提交 OCU410ST 的生物制品许可申请 (BLA)，这与其在 2028 年前提交三个 BLA 的战略目标相符。
关于 OCU410ST：
OCU410ST 利用 AAV5 递送平台将 RORA （RAR 相关孤儿受体 A）基因递送至视网膜。通过恢复核激素受体信号传导，OCU410ST 可解决与 Stargardt 病相关的病理生理通路，包括脂褐素形成、氧化应激、补体激活、炎症和光感受器存活网络，且不受潜在的 ABCA4 基因型的影响。
在一项为期12个月的I期（GARDian 1）试验中，可评估的治疗眼与未治疗的对照眼相比，萎缩性病变生长减少了54%，病变扩张速度减缓，且可评估患者的视力有所改善。治疗眼的最佳矫正视力（BCVA）平均提高了6个字母，而未治疗的对照眼则下降了1.5个字母，所有治疗眼的视力均保持稳定或有所提高。在可评估的受试者中，OCU410ST治疗眼的椭圆体区（EZ）丢失速度在12个月时比未治疗的对照眼慢了116%。数据表明，治疗眼的光感受器完整性得到了维持或稳定。未观察到与药物相关的严重不良事件或特别值得关注的不良事件。
关于Stargardt
Stargardt病1型是一种由ABCA4基因双等位基因突变引起的遗传性眼病 。该病会导致进行性黄斑变性，通常在儿童期或青少年期发病。患者会出现进行性中心视力丧失，而周边视力通常得以保留。目前尚无FDA批准的针对该罕见病的治疗方法。
关于 Ocugen 公司：
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞治疗及疫苗的生物技术公司。我们突破性的修饰基因疗法平台，凭借其不依赖特定基因的策略，有望满足大量患者群体尚未得到满足的医疗需求。与传统的基因疗法和基因编辑不同，Ocugen 的修饰基因疗法着眼于疾病的方方面面——这些复杂的疾病可能由多个基因网络失衡引起。目前，我们正在开发针对遗传性视网膜疾病和致盲疾病的疗法，这些疾病影响着全球数百万人，包括视网膜色素变性、 Stargardt病和地图样萎缩（晚期干性年龄相关性黄斑变性）。欲了解更多信息，请访问 www.ocugen.com ，并在X 和 LinkedIn 上关注我们 。
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