2026年10月22日 美国讯
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，用于治疗RDH12相关莱伯先天性黑蒙（RDH12-LCA）。RDH12-LCA是一种罕见的遗传性视网膜疾病，会导致患者从幼儿时期开始逐渐丧失视力并最终失明。
此次IND（新药临床试验申请）的批准使Opus Genetics能够推进OPGx-RDH12进入临床开发阶段，标志着该公司与全球RDH12联盟合作取得的重要进展。该联盟汇聚了美国RDH12基金会和英国Eyes on the Future等患者权益倡导组织。双方于2025年7月建立合作关系，旨在加速OPGx-RDH12的研发，并为罹患这种毁灭性疾病的患者带来潜在的治疗方案。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“我们很高兴将第三个基因治疗研发管线项目推进到临床开发阶段，并计划在本季度启动一项I/II期临床试验，RDH12-LCA会导致患者在很小的年纪就开始出现进行性视力丧失，这凸显了开发能够在视力进一步恶化之前保护视力的治疗方法的紧迫性。OPGx-RDH12获得IND批准，标志着我们朝着为受这种毁灭性疾病影响的儿童及其家庭带来潜在的变革性基因疗法迈出了重要一步。我们非常感谢全球RDH12联盟合作伙伴的协作和投入，他们在推动该项目进入临床阶段方面发挥了至关重要的作用。”
RDH12视力基金会董事会成员、同时也是一位20岁RDH12-LCA患者的父亲马修·普莱彻博士说道：“自十多年前成立以来，RDH12视力基金会的既定目标一直是为RDH12-LCA患者群体提供治疗方案，从患者捐款资助的、由吉恩·贝内特博士实验室开展的基础研究，到今天的公告，RDH12-LCA患者群体一直与合作伙伴携手合作，致力于将这种可能挽救视力的疗法带入临床。”
Eyes on the Future首席执行官、RDH12-LCA患儿的母亲Silvia Cerolini说道：“这才是真正的共同研发，我们的RDH12患者组织和Opus公司汇聚了资源、能力和风险，将这种罕见的基因疗法推向临床，融合了风险慈善、科学创新和以患者为中心的紧迫感。我们为此努力多年，非常感谢Opus公司成为我们真正的合作伙伴。我们相信，这种模式可以成为将基因疗法带给罕见病群体的蓝图，也值得其他患者组织效仿。”
根据2025年7月宣布的战略合作协议，全球RDH12联盟承诺为OPGx-RDH12的研发提供高达160万美元的资金，符合条件的研发费用将在完成相关活动并满足特定尽职义务和里程碑目标后予以报销。各方正在共同制定该项目的临床和监管策略，并将患者及其家属的观点和经验直接融入到研发过程中。
关于RDH12-LCA和OPGx-RDH12
RDH12-LCA是一种罕见的儿童失明症，全球估计约有30,900人受其影响。RDH12基因突变会损害视网膜中的蛋白质功能，导致早期视力下降，通常在两岁时出现视网膜结构改变，并在青春期迅速进展。OPGx-RDH12是一种在研的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在将功能性RDH12基因拷贝直接递送至视网膜感光细胞。OPGx-RDH12在细胞和小鼠模型中的临床前研究表明，该疗法能够恢复RDH12活性并改善视网膜功能，支持对该候选疗法进行临床评估。
关于RDH12视力基金会
RDH12视力基金会是一家在美国注册的501(c)(3)非营利组织。该基金会的成立宗旨是为受RDH12基因突变引起的先天性黑蒙症（LCA）影响的家庭提供联系和支持，并确保将大量资金用于RDH12基因突变引起的LCA的治疗研究和开发。
关于Eyes on the Future（展望未来）
“Eyes on the Future”（展望未来）是一家总部位于英国的非营利组织，致力于支持罕见病和眼病的研究，尤其关注RDH12遗传性视网膜营养不良症。该组织由Enrico和Silvia夫妇创立，他们的12岁孩子患有RDH12-LCA。“Eyes on the Future”是在英格兰和威尔士注册的担保有限公司（公司编号：13956181）和注册慈善机构（注册编号：1198330）。更多信息请访问www.eyesonthefuture.org.uk。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。该公司正在开发一次性治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前拥有七项基于腺相关病毒（AAV）的研发管线，其中以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1为首，OPGx-RDH12已获准进入临床试验，此外还有其他靶向MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问www.opusgtx.com。
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